Nuevo tratamiento para enfermedades óseas
Este avance abre las puertas para mejorar el tratamiento de dos patologías: osificación heterotópica y fibrodisplasia osificante progresiva (FOP, una enfermedad ósea rara). Foto: Freepik

Un equipo de científicos del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) y de la Universidad de Barcelona describen en Embo Molecular Medicine la capacidad de un inhibidor del PI3Kα (BYL719) para bloquear la formación de hueso ectópico en ratones y combatir enfermedades óseas.

Este avance, dirigido por el doctor Francesc Ventura, jefe del grupo de Señalización Celular y Biología Ósea, abre las puertas para mejorar el tratamiento de dos patologías: osificación heterotópica y fibrodisplasia osificante progresiva (FOP, una enfermedad ósea rara).

La osificación heterotópica (OH) consiste en la aparición de osificaciones en lugares inapropiados (formación ectópica), como tendones, músculos y tejido conectivo. Para esta patología hay factores de riesgo como la inmovilidad prolongada, lesiones de la columna, quemaduras, operaciones de cadera y traumas musculares.

Enfermedades óseas raras

La osificación heterotópica (OH) consiste en la aparición de osificaciones en lugares inapropiados como tendones, músculos y tejido conectivo. Imagen: F. Ventura

Por su parte, la FOP es una enfermedad rara muy similar a la anterior pero tiene su origen en una mutación génica. Los pacientes con FOP tienen mutaciones en el gen que codifica un receptor de factores de crecimiento óseo (BMP), el ACVR1. La enfermedad evoluciona gradualmente por episodios de inflamación que forman progresivamente hueso en músculos, tendones y ligamentos.

Estas osificaciones reducen drásticamente la movilidad y la esperanza de vida de los afectados. Actualmente no hay tratamiento para esta enfermedad.

Como explica el doctor Ventura, “lo que observamos en este estudio es que, en cultivos de células madre y en modelos preclínicos de la enfermedad, el inhibidor BYL719 previene la formación de hueso ectópico inducida por mutaciones en ACVR1“.

La FDA aprobó en mayo pasado el inhibidor BYL719 para su uso en pacientes con cáncer de mama metastásico. Por lo tanto, existe una gran cantidad de información sobre el uso de BYL719 en humanos. “En este estudio demostramos que también puede desempeñar un papel importante en la osificación y el tratamiento de estas enfermedades óseas”, agrega Ventura.

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