La nueva aplicación de la molécula sildenafil, de la que se sintetizó el popular fármaco Viagra para la disfunción eréctil, es la obtención de células madre de donantes para trasplante de médula ósea. El nuevo método para conseguir estas células madre lo acaban de presentar investigadores de la Universidad de California en Santa Cruz.
En este método también tiene protagonismo el fármaco Plerixafor. Se utiliza en combinación con un factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF), con el fin de potenciar la movilización de células madre hematopoyéticas a sangre periférica para su recogida y posterior trasplante autólogo en pacientes adultos con linfoma o mieloma múltiple cuyas células se movilicen con dificultad.
Los trasplantes de médula ósea, utilizados principalmente en el tratamiento del cáncer, restauran las células madre que generan nuevas células sanguíneas a lo largo de la vida de una persona. Estas células formadoras de sangre (células madre hematopoyéticas) normalmente se encuentran únicamente en la médula ósea.
Sin agujas en el trasplante de médula ósea
Forsberg, profesora de ingeniería biomolecular en la Universidad de California y autora principal del nuevo estudio publicado en Stem Cell Reports, explica cómo para obtener estas células para trasplantes originalmente se requería perforar el hueso de la cadera del paciente y usar una aguja especial para extraerlas directamente de la médula ósea.
Ahora es más común recolectar las células de la sangre usando fármacos para que las células madre se muevan desde la médula ósea al torrente sanguíneo.
El régimen farmacológico estándar para inducir a las células madre desde la médula al torrente sanguíneo requiere inyecciones diarias del factor de crecimiento GCSF durante varios días antes de que se puedan recolectar las células madre, generalmente después de cuatro a seis días de este tratamiento.
Aunque es menos invasivo que extraer células directamente de la médula ósea, este régimen no siempre tiene éxito, ya que con frecuencia origina dolor óseo y otros efectos secundarios. Muchos pacientes no pueden tolerarlo.
Células madre de la médula ósea para trasplante con una dosis de Viagra
En este estudio de científicos estadounidenses, Camilla Forsberg demuestra un régimen alternativo que moviliza las células madre de la médula ósea en solo dos horas. Para conseguirlo, es necesario dar al paciente una dosis oral única de Viagra y, a las dos horas, una única inyección de Plerixafor.
El laboratorio de la profesora Forsberg realizó el estudio en roedores. El siguiente paso es diseñar ensayos clínicos con personas para confirmar la seguridad y eficacia del nuevo método.
Como quiera que tanto Viagra como Plerixafor son fármacos económicos y están aprobados por la FDA, aplicar este método para el trasplante de médula ósea en clínica podrá ser mucho más rápido y, por tanto, menos costoso que la prueba de compuestos no utilizados previamente en personas.
Aplicación clínica rápida en pediatría
Este equipo de investigadores detalla que los pacientes con enfermedad de células falciformes, por ejemplo, no pueden tolerar el GCSF porque el factor de crecimiento empeora sus síntomas.
Pero si sus células madre formadoras de sangre pudieran recolectarse de manera segura, utilizando estrategias alternativas como Viagra más Plerixafor, las células madre podrían modificarse genéticamente para corregir la mutación de células falciformes y devolverlas a los pacientes para curar esta enfermedad hereditaria crónica.
La terapia génica para la enfermedad de células falciformes y otros trastornos sanguíneos genéticos ha demostrado ser prometedora en ensayos clínicos y podría prevenir la morbilidad de por vida y la mortalidad temprana asociada con estas enfermedades.
«Si podemos hacer que los trasplantes de médula ósea sean un procedimiento súper seguro, hay muchos otros trastornos para los que podría cambiar la vida, especialmente para los niños. Los médicos podrían proporcionar un tratamiento único para las afecciones que actualmente deben controlarse durante toda la vida de un paciente«, vaticina la profesora Forsberg.
Viagra, inicialmente desarrollado para la hipertensión
En este sentido, esta investigadora destaca que algunos trasplantes de médula ósea utilizan las propias células madre del paciente, por ejemplo, para permitir el tratamiento con altas dosis de quimioterapia o radiación que pueden dañar la médula ósea.
No obstante, en muchos casos, el paciente necesita nuevas células madre proporcionadas por un donante sano. Un método más fácil para obtener las células para trasplantes podría atraer a más donantes voluntarios.
Viagra, más conocido como tratamiento para la disfunción eréctil, es un medicamento que produce el ensanchamiento de los vasos sanguíneos (vasodilatación), lo que aumenta el flujo sanguíneo a los tejidos. Inicialmente desarrollado para la hipertensión, ahora se usa en una variedad de trastornos vasculares, que incluyen hipertensión pulmonar, mal de altura y preeclampsia.
Por otra parte, Plerixafor es un inhibidor de Cxcr4. Esto es, un receptor en la superficie de las células madre hematopoyéticas que les ayuda a adherirse a su nicho en la médula ósea. Plerixafor moviliza las células madre, pero no es muy eficaz por sí solo, según estos investigadores.
