La molécula descubierta ahora por investigadores británicos y suizos, que bloquea el proceso neurodegenerativo de la enfermedad de la neurona motora y la demencia frototemporal, al prevenir la muerte de las células nerviosas, podría administrarse a través de un aerosol nasal para dirigirlo al cerebro. El actor Bruce Willis padece ese tipo de demencia, que empezó con un trastorno del lenguaje.
El profesor Guillaume Hautbergue, de la Universidad de Sheffield, dirigió este estudio experimental que difunde Science Translational Medicine, en el que los investigadores –entre los que figura el español Álvaro Sánchez-Martínez, de la Universidad de Cambridge- explican cómo prevenir la muerte de células nerviosas en las formas más comunes de la enfermedad de la neurona motora y la demencia frototemporal.
Como describen en su trabajo, han demostrado que el uso de un péptido para detener el transporte de moléculas de ácido ribonucleico (ARN) repetidas mutantes y la producción de proteínas repetidas tóxicas en realidad aumenta la supervivencia de las células nerviosas C9ORF72, protegiéndolos contra la neurodegeneración. Este péptido podría administrarse por vía oral de una manera no invasiva, por ejemplo, a través de un aerosol nasal para dirigirlo al cerebro.
El profesor Hautbergue recuerda que, en laboratorio, cuando añadieron el péptido a la comida de la mosca de la fruta (Drosophila meganogaster) bloquearon las mutaciones dañinas que causan la enfermedad de la neurona motora y demencia frototemporal, de transportarse al núcleo de la célula. “En realidad, vimos una mejora en su neurofunción”, añade.
En este sentido, explica que “el péptido bloquea efectivamente la progresión de la condición neurodegenerativa y también ayuda a restaurar la función de las células nerviosas afectadas”. Este concepto de usar péptidos para bloquear mutaciones destructivas abre una vía de tratamiento emocionante e innovadora que hasta ahora no se ha explorado por los científicos.
Demencia frototemporal y enfermedad de la neurona motora
Estas dos enfermedades no tienen curación, por lo que el trabajo de estos científicos se ha convertido en una alternativa prometedora a los fármacos convencionales que, con frecuencia, se ven limitados por su mal penetración de la barrera hematoencefálica.
Según MedlinePlus, la demencia frototemporal es una forma poco común de demencia similar al mal de Alzheimer, excepto que tiende a afectar únicamente ciertas áreas del cerebro.
Tras matizar que a la demencia también se la denomina trastorno neurocognitivo mayor, se refiere a las causas señalando que estos pacientes tienen sustancias anormales (nudos neurofibrilares, cuerpos de Pick, células de Pick, y proteína tau) dentro de las neuronas, en las áreas dañadas del cerebro. La demencia frototemporal se puede presentar en jóvenes, de 20 años, pero generalmente comienza entre los 40 y 60 años, con una edad de inicio promedio a los 54 años.
Por otra parte, la enfermedad de la neurona motora se caracteriza porque destruye las células que controlan el movimiento, dejando a los pacientes incapaces de moverse, caminar, hablar y eventualmente respirar. Los tratamientos son muy limitados y no hay curación. La esperanza de vida es de dos a cinco años después del diagnóstico.
