Un equipo multidisciplinar de investigadores de la Universidad de Tel Aviv (TAU), en Israel, ha innovado el sistema CRISPR / Cas9, que ya se ha demostrado como eficaz en el tratamiento del cáncer.
Los científicos desarrollaron un nuevo sistema de administración, basado en nanopartículas de lípidos que se dirige específicamente a las células cancerosas y las destruye mediante manipulación génica. El sistema, denominado CRISPR-LNP, lleva un mensajero genético (ARN mensajero), que codifica la enzima CRISPR Cas9. Actúa como tijeras moleculares que cortan el ADN de las células.
El revolucionario trabajo, financiado por el ICRF (Fondo de Investigación del Cáncer de Israel) se llevó a cabo en el laboratorio del profesor Dan Peer, vicepresidente de I+D y jefe del laboratorio de Nanomedicina de precisión de la TAU.
Los detalles de la investigación aparecen en Science Advances. La ha llevado a cabo el doctor Daniel Rosenblum en colaboración con la neurobióloga Dinorah Friedmann-Morvinski, el doctor Zvi R. Cohen, así como el doctor Mark A. Behlke, de IDT Inc. También ha participado la profesora Judy Lieberman, del Boston Children’s Hospital y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard.
El profesor Dan Peer explica que su estudio “es el primero en el que se demuestra que el sistema de edición del genoma CRISPR se puede utilizar para tratar el cáncer de forma eficaz en un ser vivo. No es quimioterapia. No hay efectos secundarios y una célula cancerosa tratada de esta manera nunca volverá a activarse. Las tijeras moleculares de Cas9 cortan el ADN de la célula cancerosa, neutralizándolo y evitando permanentemente la replicación”.
Para examinar la viabilidad de utilizar la tecnología para tratar el cáncer, el profesor Peer y su equipo eligieron dos de los cánceres más letales: el glioblastoma y el de ovario metastásico.
Probada la utilidad de CRISPR en dos cánceres letales
El glioblastoma es el tipo de cáncer cerebral más agresivo, con una esperanza de vida de 15 meses después del diagnóstico y una tasa de supervivencia a cinco años de solo el 3%. Los investigadores demostraron que un solo tratamiento con CRISPR-LNP duplicó la esperanza de vida promedio de los animales de laboratorio con este tumor, mejorando su tasa de supervivencia general en, aproximadamente, un 30%.
El cáncer de ovario es una de las principales causas de muerte entre las mujeres y el más letal del sistema reproductor femenino. A la mayoría de las pacientes se les diagnostica en una etapa avanzada de la enfermedad, cuando la metástasis ya se ha extendido por todo el cuerpo. A pesar de los avances en los últimos años, solo un tercio de los pacientes sobreviven a él.
“La tecnología de edición del genoma CRISPR, capaz de identificar y alterar cualquier segmento genético, ha revolucionado nuestra capacidad para modificar, reparar o incluso reemplazar genes de manera personalizada”, destaca el profesor Peer.
Este científico reconoce que, a pesar de su uso extensivo en la investigación, su implementación clínica aún está en su inicio “porque se necesita un sistema eficaz para administrar CRISPR de manera segura y precisa a las células objetivo. El sistema de administración que desarrollamos apunta al ADN responsable de la supervivencia de las células cancerosas. Este es un tratamiento innovador para cánceres agresivos que no tienen tratamientos efectivos en la actualidad”.
Destaca también que, al demostrar su potencial en el tratamiento de dos cánceres agresivos, esta tecnología abre numerosas posibilidades nuevas para tratar otros tipos de carcinomas, así como enfermedades genéticas raras y virales crónicas como el sida.
“Probablemente -concluye- pasará algún tiempo antes de que el nuevo tratamiento pueda usarse en humanos, pero somos optimistas”.
