En un documento sobre terapias avanzadas, redactado por cuatro acreditados docentes de la Universidad de Alcalá, se ponen en valor las células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell) y recuerdan que “el acceso a estas terapias es un derecho y no una prestación discrecional o graciable”.
Las terapias avanzadas constituyen un grupo de fármacos de uso humano basados en la terapia celular, la terapia génica o la ingeniería de tejidos. Estas estrategias terapéuticas están revolucionando el concepto clásico de medicamento y el tratamiento de muchas enfermedades graves y mortales, entre las que se encuentran numerosas patologías que actualmente carecen de tratamientos eficaces.
Dichas terapias han abierto el camino a profundos cambios en la Medicina y en los sistemas sanitarios. En este sentido, los autores del informe hacen hincapié en que la terapia celular supuso el inicio de un nuevo modelo de innovación en medicamentos, llamado de innovación abierta, que arrancó a comienzos de la pasada década.
Por otra parte y dentro del escenario de innovación disruptiva que implican las terapias avanzadas, destacan las células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell), en las que medicamento, tecnología y servicios sanitarios han de concebirse como un todo integrado y armónico.
Una de las conclusiones del informe -elaborado por los profesores Lucinda Villaescusa, Francisco Zaragozá, Melchor Alvarez Mon y Julio Sánchez Fierro– es que las terapias CAR-T no solo van a transformar la práctica clínica tal y como hoy conocemos respecto de ciertas enfermedades, sino que los cambios organizativos, de gestión y financiación que implican acabarán proyectándose sobre el conjunto del sistema sanitario.
Plan de Abordaje de Terapias Avanzadas
En este documento, patrocinado por Novartis, se dice entre otras cosas que, para ganar en certidumbre y seguridad, es indispensable contar con una hoja de ruta para los medicamentos CAR-T, “a modo de estrategia integral, elaborada y aplicada con el mayor grado de consenso posible y con la participación de todas las partes implicadas”.
Así, estos expertos destacan que “sería muy recomendable que dicha estrategia respondiese a ciertos principios básicos tales como: estar orientada a lograr la equidad en el acceso a estas terapias; ser capaz de evitar discriminaciones y barreras territoriales; promover la investigación colaborativa público/privada; garantizar desde el Ministerio de Sanidad la cooperación y coordinación entre los servicios autonómicos de Salud y aportar un modelo de financiación solidario y sostenible, con pago en función de resultados”.
En este punto, recuerdan que España cuenta con una estrategia: el Plan de Abordaje de las Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud, elaborado por el Ministerio de Sanidad y respaldado por el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud en noviembre de 2018.
Dicen también los autores que para garantizar su seguridad y eficacia se han aprobado normas por la Unión Europea sobre autorización, fabricación y farmacovigilancia y que los estados miembro vienen complementado con disposiciones, estrategias y planes.
A partir del cáncer hematológico, el abanico de patologías susceptibles de estas terapias se está ampliando cada vez más, de modo que en un futuro más o menos próximo podrán aplicarse a patologías muy diferentes (cánceres sólidos, cardiológicas, neurológicas, diabetes…).
Necesidad de revisar el modelo de gestión actual
Como quiera que la investigación que requieren las CAR-T es extraordinariamente compleja y muy costosa, los autores consideran que se hace muy necesaria la colaboración público/privada.
Además, los ensayos clínicos son cada vez más numerosos a nivel mundial (más de un millar en la actualidad), pero hay que lamentar que, con cierta frecuencia, se estén desarrollando de modo repetitivo y con poca coordinación.
Tras subrayar que “el acceso a estas terapias es un derecho y no una prestación discrecional o graciable”, denuncian que el concepto CAR-T y el adjetivo académico no se usan siempre con rigor. “Puede desorientar a los pacientes -matizan- a la hora de saber qué tratamiento se les ofrece (CAR-T fabricado en serie, CAR-T fabricado ocasionalmente para un individuo determinado o ensayo clínico)”.
Además de las conclusiones citadas, entre otras, el informe recoge una serie de recomendaciones, como que “el modelo de gestión de estas terapias innovadoras, planteado en el Plan de Abordaje aprobado por el Ministerio de Sanidad, debería revisarse para que no sea tan centralizado y burocratizado”.
Así las cosas, hacen hincapié en que los criterios de selección de pacientes han de ser esencialmente clínicos y deben garantizarse, en estas terapias, los derechos de información y de consentimiento informado.
Por último, los autores se refieren al pago por resultados, acuerdos de riesgo compartido y, en su caso, la reevaluación (cuando los tratamientos se prolongan en el tiempo). En este sentido, subrayan que “deberían ser objeto de una regulación que dé seguridad jurídica a las partes interesadas”.
Otros países de nuestro entorno han avanzado más rápidamente en este terreno. Es el caso de Francia, que ha aprobado algunas disposiciones muy minuciosas (Arrêté de 28 de marzo de 2019, completada el 8 de agosto).
